Traitement des syndromes myéloprolifératifs transformés par 5-Azacitidine

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Blood, 11 Novembre 2010 Volume 116, N°19

Un papier du GFM  (Groupe Francophone des Myélodysplasies), avec en guest star, bien sûr, l’AZACITDINE. Le GFM a repris 54 patients présentant une MDS ou une LAM secondaires à un syndrome myéloprolifératif (SMP) non LMC (ph1-).

L’âge médian était de 69.5 ans, 21 patients avaient un Vaquez, 21 autres une TE et les 5 derniers un SMP non classable. La mutation Jak2 était présente chez 24/41 patients testés (59%). La durée médiane entre diagnostic du SMP et sa transformation a été de 71 mois. Huit patients avaient déjà reçu un traitement pour leur transformation (chimio intensive +/- allogreffe), 5 étaient réfractaires, 3 en rechute.

On note que 36 patients (67%) avaient un caryotype anormal, principalement des anomalies de mauvais pronostic alors que le score ISS pour les patients présentant une MDS était le plus souvent intermédiaire 2 ou élevé (43% et 36%).

Le nombre médian de cycle administré est 6 (1-28 cycles), 65% des patients recevant le traitement classique (75 mg/m2 J1-J7 tous les 28 jours).

Le taux de réponse est de 28/54 (52%) avec 13 RC (24%), 1 RCi, 3 mRC, 6 RP et 5 maladies stables avec amélioration hématologique : ce qui est plus qu’honorable. Malheureusement, ces réponses sont transitoires (avec un suivi de 17 mois, 23/28 répondeurs ont rechuté) et courtes avec une durée de réponse médiane de 6 mois. On note également (ce qui est constaté dans la vraie vie), que le taux de réponse est bien moindre dans les transformations en LAM que dans les MDS (38% de réponse avec seulement 8% de RC vs 64% de réponse en cas de MDS).

Le seul facteur pronostic retrouvé influençant la réponse est le type de SMP avant transformation : les TE répondent mieux que les Vaquez (ORR 71 % vs 33% p= .16 et RC 43% vs 14% p= .04). Le type de transformation (MDS ou LAM) influence également le taux de RC (meilleur en cas de MDS seulement). La présence de la mutation Jak2 influençait favorablement la durée de réponse (11 mois vs 5 mois), de même que le retour à la phase chronique du SMP (9 mois vs 5 mois). Un caryotype défavorable n’était un facteur pronostic défavorable pour la réponse.

Concernant la survie, à 20 mois, 81% des patients (44) sont décédés. La survie médiane est de 11 mois.

Les auteurs s’enflamment néanmoins un peu en fin de discussion en comparant leur étude avec 4 autres, faisant abstraction de la faiblesse des effectifs, des traitements hétérogènes et surtout du fait que dans les autres papiers, il s’agissait de patients transformés en LAM et pas en MDS…

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