Un article publié dans le NEJM du 11 Novembre « compare » l’emploi de la ROMIPLOSTIM (agoniste de la thrombopoïétine) au « standard of care » du PTI… Déjà au titre ça commence mal : what is the standard of care of TPI ?
En résumé : 234 patients avec un PTI n’ayant pas été splénectomisé ayant reçu au moins une ligne de traitement (rassurez-vous, la plupart ont reçu des corticoïdes)
– 157 patients recoivent de la Romiplostim (le hic, c’est que 44% d’entre eux reçoivent aussi quelque chose d’autre pendant l’essai…)
– 77 le traitement dit standard du PTI (mais c’est quoi ? en pratique, corticoïdes et/ou Immunoglobulines et/ou Rituximab etc…
J’avoue rester assez perplexe sur ce type d’étude et sur le fait d’en voir passer dans le NEJM dont on ne concluera pas grand chose à part que la romiplostim marche bien avant splénectomie, probablement mieux que les autres alternatives médicamenteuses (dont Rituximab) si on veut éviter la splénectomie :
- Deux fois plus de réponses que sous les autres traitements : Plaquettes > 50 000/mm3 (71%-92%) vs (26%-51%)
- Risque d’échec du traitement moindre (11% vs 30%)
Au niveau effets indésirables, on retrouve les céphalées et la fatigue ainsi que des événements thrombotiques (non retrouvés dans le bras « standard ») : 3 embolies pulmonaires et 2 TVP… A combien étaient remontées les plaquettes ? 😉
Un seul cas de fibrose réticulinique a été observé dans le bras romiplostim.
En conclusion, difficile de conclure quand on a un bras référence aussi hétérogène et non standard. Il ne faut pas oublier non plus le coût du traitement par romiplostim (677 euros par flacon : 1 à 3 flacon/semaine selon la posologie) qui n’est pas curatif et qui nécessite un traitement hebdomadaire continu à vie…
PS : la lecture de l’édito sur le PTI est bien plus intéressante et correspond plus à la « vraie vie »…