NEJM, Volume 362:1744, May 6, 2010, Number 18<\/p>\n
Une petite news rapide sur une mol\u00e9cule bien connue depuis quelques ann\u00e9es par les h\u00e9matologues : l’eculizumab<\/strong> ou Soliris\u00ae, inhibiteur de C5 et utilis\u00e9 dans l’h\u00e9moglubinurie nocturne paroxystique\u00a0 (HNP) (son AMM). Ce traitement (pour 200 000 euros par an quand m\u00eame) a chang\u00e9 la vie de patients atteints d’HNP mais on voit quelques cas rapport\u00e9s d’utilisation dans d’autres indications h\u00e9matologiques (Maladie des agglutinines froides) ou extra-h\u00e9matologiques (SHU en n\u00e9phrologie).<\/p>\n Dans cette observation, l’eculizumab a \u00e9t\u00e9 utilis\u00e9 pour un homme de 51 ans ayant pr\u00e9sent\u00e9 un CAPS (catastrophic antiphospholipid antibody syndrome). Un CAPS est une microangiopathie thrombotique diffuse ponctuelle rare (< 1% des patients pr\u00e9sentant un antiphospholipide) et est caract\u00e9ris\u00e9e par des ph\u00e9nom\u00e8nes d’occlusions vasculaires touchant 3 organes ou plus. Il est fatal dans 50% des cas… L’insuffisance r\u00e9nale terminale est fr\u00e9quente chez les survivants mais ces patients ne se voient habituellement pas propos\u00e9s la transplantation r\u00e9nale en raison d’un risque de d\u00e9c\u00e8s \u00e9lev\u00e9 (> 30%) et de l’absence de pr\u00e9vention possible d’un nouvel \u00e9pisode de CAPS.<\/p>\n La cascade du compl\u00e9ment intervient dans la physiopathologie du CAPS, aussi, l’eculizumab pouvait pr\u00e9venir ou am\u00e9liorer un CAPS.<\/p>\n Ce patient de 51 ans, qui pr\u00e9sentait une insuffisance r\u00e9nale terminale ne r\u00e9cup\u00e9rant pas, a re\u00e7u un traitement prophylactique par eculizumab associ\u00e9 une anticoagulation et un traitement immunosuppresseur standard et une transplantation r\u00e9nale (avec donneur vivant). Celle-ci a pu se d\u00e9rouler dans de bonnes conditions avec un bon contr\u00f4le du syndrome des antiphospholipides sur le plan clinique et biologique alors que le taux d’anticorps anti\u2013?2<\/sub>-glycoproteine I avait tripl\u00e9 \u00e0 J4 post-op\u00e9ratoire. Six mois apr\u00e8s la transplantation, le patient se porte bien, le greffon reste fonctionnel ; le taux d’anticorps antiphospholipides reste mod\u00e9r\u00e9ment \u00e9lev\u00e9 alors que le patient poursuit tous les 15 jours ses injections de soliris\u00ae.<\/p>\n <\/sup>
\n<\/p>\n